Lito Sousa: entenda como funciona a substância experimental

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Saúde

Publicado em 14/09/2026 - 15h39min

Lito Sousa: entenda como funciona a substância experimental

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Lito Sousa: entenda como funciona a substância experimental

Lito Sousa vai começar a testar a substância para um tratamento teste contra a Creutzfeldt-Jakob. O influenciador vai ser a primeira pessoa no mundo a testar o produto, o que pode abrir portas sobre os achados para a doença, ainda sem cura.

A substância é a ALN-6457, da farmacêutica Regeneron, nos Estados Unidos. Não há muita coisa publicada sobre ela porque ainda não passou pelas fases de testes clínicos, tudo que se tem é ainda preliminar.

O g1 apurou que o produto faz parte de uma parceria com a Alnylam Pharmaceuticals — e é daí que vem o "ALN" no nome do composto. As duas vêm trabalhando juntas em uma pesquisa para medicamentos voltados ao sistema nervoso central.

Alguns experimentos iniciais mostram que o possível tratamento consegue reduzir o RNA mensageiro responsável pela produção da proteína priônica no cérebro de camundongos. Mas isso não é uma prova de que ela pode impedir o avanço da doença.

O que especialistas explicam é que o que há sobre a pesquisa indica que a empresa caminha no rumo certo para um possível tratamento. Porém, são necessários estudos adicionais para entender se há um resultado de cura. Mas esse é um tempo que Lito não tem.

O quadro de Lito é incomum, ele tem mantido a função cognitiva, normalmente a primeira a ser afetada, mas os movimentos vêm, progressivamente, sendo afetados. E aí é que mora a corrida contra o tempo: esse produto – e qualquer outro tratamento em teste – não consegue reverter o que já foi danificado.

Abaixo, o g1 explica o que se sabe sobre a substância e como ela age no corpo.

Como a substância age no cérebro

Documentos públicos da Alnylam mostram que a doença priônica — nome que reúne a Creutzfeldt-Jakob e outras causadas pela mesma proteína — já estava entre os objetivos da parceria com a Regeneron desde o início, ao lado de outras doenças neurodegenerativas, como Alzheimer e Parkinson.

A tecnologia usa uma pequena molécula chamada siRNA para acionar um mecanismo celular conhecido como interferência por RNA. Ela funciona como um freio: a molécula entra na célula e faz com que ela pare de produzir uma proteína específica.

No caso da Creutzfeldt-Jakob, a ideia é que esse freio faça parar a proteína priônica normal, que pode acabar sendo deformada no processo da doença. Na CDJ, as proteínas deformadas funcionam como formas em que, em contato com as demais, conseguem fazer com que elas também se dobrem de forma anormal. (Entenda como funciona a doença abaixo)

Voltando ao tratamento, uma vez dentro da célula, a molécula é processada por um conjunto de proteínas que funciona como uma espécie de sistema de busca: ele vai atrás das cópias de RNA mensageiro que carregam a receita da proteína-alvo e as destrói antes que virem a proteína pronta. Quanto menos cópias da receita sobrevivem, menos proteína a célula produz.

O problema é fazer essa molécula chegar até lá. O doutor em Engenharia Biomédica e especialista em pesquisa clínica Daniel Dahis explica que o maior desafio em medicamentos como esse não é só chegar ao cérebro, mas se manter lá para agir e fazer o efeito esperado.

O cérebro é protegido pela barreira hematoencefálica, uma espécie de filtro natural que impede a entrada da maioria dos remédios administrados na veia ou por via oral.

"Não basta chegar ao cérebro e entrar na célula. Uma vez lá dentro, a molécula ainda precisa resistir para se manter funcional. Ela cai dentro de uma espécie de bolha ácida, que a própria célula usa para digerir o que entra ali — e se não resistir a esse ambiente, é destruída antes de fazer efeito", explica Dahis.

Além de outras modificações químicas que ajudam a manter o siRNA funcional, essa plataforma utiliza uma ligação a uma cadeia lipídica chamada C16.

Ela funciona como uma espécie de âncora gordurosa colada à molécula de siRNA, que facilita sua passagem pela membrana celular — uma barreira que, sem essa ajuda, bloquearia moléculas com as características do siRNA.

Ao reduzir a quantidade de proteína príon disponível nas células, a lógica é sobrar menos material saudável para ser "contaminado" pela versão deformada que causa a doença.

Isso não desfaz o dano já causado nem repara as proteínas que já se dobraram de forma anormal — mas, na teoria, pode desacelerar o avanço da CDJ, freando a velocidade com que novas células passam a produzir a versão problemática.

E o que já se sabe sobre o que esse produto é capaz de fazer?

Ainda não há um estudo clínico sobre o produto para sabermos quais são seus efeitos, o que se achou de resultado com o uso.

Porém, o g1 encontrou o documento de pedido de patente da Alnylam para um siRNA conjugado a C16, dirigido à proteína príon – o que foi a substância descrita na permissão dada a Lito pela Anvisa. Além de documentos de apresentação da mesma tecnologia, mas para a doença de Alzheimer.

A patente normalmente não cobre uma única molécula, e sim uma família inteira de variantes químicas parecidas, criadas ao longo de anos de pesquisa. O ALN-6457 provavelmente pertence a essa família de moléculas.

Veja, com base nisso, o que se sabe até agora:

O documento traz alguns dos achados, entre eles o resultado de um teste em camundongos para a redução da proteína priônica – a mesma que causa a CDJ, doença de Lito.

No estudo, na menor dose testada, houve redução de cerca de 15% no RNA mensageiro responsável pela produção da proteína priônica. Ou seja, ele reduz a proteína que é a base para a doença.

E o que isso mostra? Segundo o especialista, esse resultado é um sinal biológico positivo, mas não permite prever se o paciente vai sentir diferença na prática. Não foi testado se, com a redução, a proteína priônica reduziu a produção da proteína com a dobra anormal, que causa a doença.

O documento também não mostra senesse silenciamento se traduz em benefícios como maior sobrevida — nos animais testados ou, futuramente, em humanos.

“O que tem sido até agora mostra que estamos falando de uma terapia que reduz , na teoria, a produção da proteína priônica. Então, é um indicativo de que a estratégia pode valer a pena ser investigada, especialmente diante de uma doença que hoje não tem tratamento capaz de interromper sua progressão. Mas isso, claro, sempre considerando as incertezas de segurança e uma avaliação individual de risco-benefício”, explica Dahis.

Sobre segurança, apresentações públicas da Alnylam feitas a investidores em 2021 mostram testes em ratos e em primatas com a mesma tecnologia de conjugação C16 usada no sistema nervoso central. Nesses testes, não foram observadas alterações relacionadas à substância em exames clínicos, neurológicos e de órgãos como cérebro, medula espinhal, fígado e rim.

Há, porém, uma ressalva importante: esses são testes preliminares, de curta duração. O nível de segurança mais rigoroso e completo, exigido pelos reguladores antes de avançar para testes em humanos, foi concluído pela empresa apenas para outro programa, voltado à doença de Alzheimer — não para o candidato contra a proteína príon especificamente.

(G1)

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